Des réponses claires à vos questions
Qu'est ce qu'un produit antihémophilique recombinant ?
On qualifie de recombinant tout produit issu du génie génétique. Les médicaments recombinants dans le traitement de l'hémophilie ne sont pas dérivés du plasma sanguin. Ils sont fabriqués par des cellules de mammifères dans lesquelles un gène (celui du facteur VIII de la coagulation dans le cas de l'hémophilie A ou celui du facteur IX de la coagulation dans le cas de l'hémophilie B)
est inséré.
Ces cellules vont ensuite fabriquer le facteur VIII ou le facteur IX, comme elles le font pour toutes les autres protéines dont le code est contenu dans leur ADN. Elles deviennent ainsi des " usines à fabriquer" le facteur VIII ou le facteur IX de la coagulation.
Dans quelles autres maladies, la technologie du génie génétique permet-elle la fabrication de médicaments recombinants ?
Le génie génétique est utilisé aujourd'hui dans de nombreux domaines thérapeutiques. Il peut s'agir de la production d'hormones comme l'insuline pour soigner un certain type de diabète ou l'hormone de croissance pour les enfants présentant un retard important de croissance. Dans d'autres cas, le génie génétique permet la production de vaccins.
Qu'est-ce qui différencie les produits recombinants des produits plasmatiques ?
Les facteurs de coagulation recombinants les plus récents, fabriqués par génie génétique, ne sont pas purifiés à partir de sang humain. Les plus récents ne contiennent d'ailleurs aucun composant animal ou humain ajouté dans leur formulation finale.
Quelles différences existent entre les produits anti-hémophiliques recombinants ?
Tous les produits anti-hémophiliques recombinants sont produits par génie génétique. En revanche, la cellule productrice dans laquelle on insère le gène humain du facteur VIII ou le facteur IX peut varier. Le gène du facteur VIII peut être inséré dans sa totalité ou uniquement en partie. Enfin, dans certains produits recombinants, de la sérum albumine humaine (produit issu du sang) est ajoutée à la composition finale du médicament pour stabiliser la molécule recombinante alors que dans d'autres, des stabilisants d'origine végétale sont utilisés.
Pourquoi ne peut-on pas utiliser sans avis médical un autre produit que celui habituellement prescrit ?
La tolérance du patient hémophile à son traitement est un équilibre très fragile, et certains hémophiles vont développer, au cours de leur traitement, ce que l'on appelle un inhibiteur du produit anti-hémophilique. Or on sait que tout changement de produit peut favoriser l'apparition d'un inhibiteur.
Comment fait le médecin pour calculer la bonne posologie du traitement ?
Il tient compte du taux de facteur VIII ou IX de la coagulation circulant : dans l'hémophilie sévère, ce taux est inférieur à 1% de la valeur normale. La dose à administrer est ensuite calculée à l'aide d'une formule tenant compte du poids du patient et de l'augmentation de l'activité FVIII ou FIX souhaitée.
On ajuste ensuite cette posologie initiale en fonction de la réponse clinique. Si un inhibiteur apparaît, il est souvent nécessaire d'augmenter la posologie.
Quels sont les risques encourus en cas d'utilisation d'un produit anti-hémophilique périmé, si on l'injecte tardivement après reconstitution ou si on le conserve hors du réfrigérateur ?
Il s'agit principalement d'une perte d'activité du produit, voire d'un risque bactérien. En tout état de cause, un produit périmé ne doit JAMAIS être utilisé et les modalités de conservation, de reconstitution et d'utilisation doivent être PARFAITEMENT respectées.