COMMISSION DE LA TRANSPARENCE REPUBLIQUE FRANÇAISE - AVIS DE LA COMMISSION - 18 juin 2003
REFACTO 2000 UI, poudre et solvant pour solution injectable
Boîte de 1 flacon
WYETH LEDERLE
moroctocog alfa
Liste I
Médicament soumis à prescription initiale hospitalière de 6 mois.
La délivrance est réservée aux pharmacies à usage intérieur des établissements de santé.
Date de l’AMM : 06 février 2003
Motif de la demande : Inscription Collectivités
Secrétariat de la Commission : AFSSAPS – Unité de la Transparence 2
moroctocog alfa
REFACTO est un facteur VIII obtenu par génie génétique. Il s’agit d’un nouveau dosage à 2 000 UI.
Traitement et prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints
d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII)
REFACTO ne contient pas de facteur von Willebrand, et n’est donc pas indiqué chez les sujets atteints de la maladie de von Willebrand.
Cf RCP
B : Sang et organes hématopoïétiques
02 : Antihémorragiques
B : Vitamine K et autres hémostatiques
D : Facteurs de la coagulation sanguine
02 : Facteur VIII de coagulation
Médicaments de comparaison :
Produits recombinants :
D'autres produits sont utilisés pour les patients ayant développé un inhibiteur des facteurs VIII ou IX au cours du traitement. Ce sont des facteurs du complexe prothrombique activés.
Concentrés prothrombiniques activés ou facteur VII activé :
Trois études principales ont montré :
Le suivi des patients inclus dans les études PTP et PUP est supérieur à 5 ans.
Dans l’étude PTP, un patient a développé un inhibiteur du facteur VIII.
Dans l’étude PUP, 32% des patients ont développé un inhibiteur du facteur VIII.
L’efficacité et la tolérance de REFACTO sont considérées comme équivalentes à celles des facteurs VIII recombinants commercialisés.
L’hémophilie A est responsable d’hémorragies qui peuvent être graves et engager le pronostic vital ;
Cette spécialité entre dans le cadre d’un traitement à visée curative ;
Le rapport efficacité/effets indésirables est important ;
Il s’agit d’un médicament de première intention ;
Il existe des alternatives thérapeutiques ;
Le niveau de service médical rendu par REFACTO est important.
REFACTO 2000 UI, poudre et solvant pour solution injectable, est un dosage complémentaire à REFACTO (250 UI, 500 UI, 1000 UI) poudre et solvant pour solution injectable.
Le traitement substitutif fait appel aux concentrés de facteurs antihémophiliques d’origine plasmatique ou recombinante. Le traitement prophylactique vise à éviter les accidents hémorragiques de la vie courante ou lors d’intervention chirurgicale. Les doses et le rythme des perfusions de concentrés antihémophiliques sont variables en fonction du degré du déficit en facteur hémophilique.
La prévalence de l’hémophilie en France est estimée à 5 000 patients parmi lesquels près de 85 % présentent une hémophilie A, soit 4 250 patients.
Avis favorable à l'inscription sur la liste des médicaments agréés à l'usage des collectivités et divers services publics.