Participer à un essai clinique

Introduction
Qu'est-ce qu'un essai clinique (ou thérapeutique) ?
Comment se déroule un essai clinique ?
Pourquoi, et dans quelles conditions, participer à un essai clinique ?
Références

Introduction

Vous avez certainement entendu parler des "essais cliniques" menés sur les médicaments. Ces essais nous concernent tous -hémophiles ou non-, car nous sommes tous des patients potentiels ; nous sommes tous heureux de pouvoir bénéficier un jour ou l'autre d'un médicament qui va soulager une petite ou une grande souffrance (mal de tête, angine, dépression…).
Voici, pour mieux comprendre, quelques éléments expliquant les enjeux de la recherche clinique ainsi que la protection garantie, en France, aux personnes qui acceptent de participer à un essai clinique.

Qu'est-ce qu'un essai clinique (ou thérapeutique) ?

C'est une étude de recherche sur un médicament, dont la réalisation est indispensable avant sa commercialisation.
Une telle étude a pour objectif d'évaluer de manière objective l'efficacité et la sécurité de ce médicament, médicament qui peut être, soit une nouvelle molécule, soit une molécule déjà commercialisée dans une indication et pour laquelle on souhaite développer une nouvelle indication.

Le développement clinique fait suite à une phase d'expérimentation de la molécule en laboratoire (in vitro, puis chez l'animal). Il est constitué de 4 phases successives s'étendant, en général, sur plusieurs années.

1 - LA PHASE I : la molécule est-elle bien supportée par l'homme ?

Cette phase inclut un petit nombre de sujets volontaires, le plus souvent non malades, afin de détecter une toxicité éventuelle qui n'aurait pas été mise en évidence chez l'animal. Elle établit en outre la tolérance au traitement (dose maximale tolérée par l'homme).

2 - LA PHASE II : quels sont les bons et les mauvais effets de la molécule ?

Cette étape met en évidence l'efficacité thérapeutique, détermine la posologie, la relation effets/concentrations circulantes, détermine les facteurs pouvant affecter la cinétique, révèle les effets indésirables (à court terme).
Les patients inclus souffrent de l'affection étudiée, sont peu nombreux et constituent un groupe le plus homogène possible.

3 - LA PHASE III : ce médicament est-il vraiment efficace ?

Cette phase dure souvent plusieurs années. Les essais, réalisés par rapport à une indication précise d'un produit, visent, en général, à comparer le nouveau traitement à un médicament de référence (déjà commercialisé) ou à un placebo (s'il n'existe pas de médicament de référence, ou s'il s'agit d'une maladie bénigne).
Dans certains cas (par exemple, pathologie grave mettant en jeu le pronostic vital du malade…), il n'est pas éthique d'avoir recours à un placebo ; le traitement en test sera alors comparé à un traitement de référence (quand il existe).
Ces essais nécessitent davantage de patients, présentant des caractéristiques plus hétérogènes. La durée de la prise du traitement est parfois longue.

A l'issue de cette phase III seront connus avec précision la posologie par rapport à l'indication, les principaux effets et l'efficacité de la molécule testée ; un dossier de demande d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) sera déposé auprès de l'AFSSaPS (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé) : c'est elle qui évalue au final la qualité d'un dossier et octroie l'AMM, c'est à dire le droit de commercialiser un médicament.

4 - LA PHASE IV : existe-t-il des effets rares à plus long terme ?

C'est la phase de pharmacovigilance, qui débute après la commercialisation du médicament, et qui consiste à recueillir toute information concernant les effets indésirables rares et ceux observés à long terme.
Elle s'effectue sur un nombre de patients généralement très important ayant des caractéristiques assez hétérogènes.

Comment se déroule un essai clinique ?

Un essai clinique est préparé de manière très rigoureuse selon un protocole, rédigé par des médecins et des statisticiens. Ce protocole devra être scrupuleusement respecté par tous les professionnels de santé qui seront impliqués dans l'essai, ainsi que par les patients.

Il définit très précisément :

  • la méthode de comparaison entre le médicament à l'essai et le traitement de référence et/ou un placebo ; pour cela, les patients inclus dans l'étude sont divisés par tirage au sort (appelé "randomisation") en différents groupes de traitements (médicament à l'essai, traitement de référence et/ou placebo) ; le tirage au sort est le seul moyen de constituer des groupes homogènes et comparables ; ainsi, à l'issue de l'essai, seul le traitement pourra expliquer une différence éventuelle entre ces groupes ; c'est également dans le but d'éviter toute subjectivité (et donc de préserver le principe de comparaison) que, souvent, le traitement reçu par le patient n'est révélé qu'à la fin de l'étude (c'est la méthode dite "en aveugle" : "simple aveugle", si seul le patient ne connaît pas le traitement ; "double aveugle", si ni le patient, ni le médecin ne le connaissent) ;
  • toutes les étapes de déroulement de l'étude : la nature et les dates des examens de suivi qui permettent d'évaluer l'efficacité du médicament, sa tolérance… ;
  • l'analyse des résultats : elle consiste à décrire ces résultats et à comparer à l'aide de tests statistiques les différents traitements (comparaison entre le médicament testé et celui de référence et/ou le placebo).
Toute modification apportée au protocole après que l'essai ait débuté doit faire l'objet d'un amendement.

Pourquoi, et dans quelles conditions, participer à un essai clinique ?

Un essai clinique a pour objectif général l'amélioration de la connaissance d'un médicament ou d'une pathologie.
Même si, à l'heure actuelle, la médecine sait prendre en charge un grand nombre de pathologies, il n'en demeure pas moins vrai que cette prise en charge peut et doit être améliorée :

Pour vous, participer à un essai clinique, c'est apporter votre pierre à un édifice, comme bien d'autres patients l'ont déjà fait avant vous ; c'est grâce à eux, par exemple, que vous traitez votre mal de tête avec un antalgique, que votre pression artérielle est contrôlée par un anti-hypertenseur et que l'on sait mieux prendre en charge l'hémophilie… En acceptant d'entrer dans un essai clinique, vous contribuez à améliorer la santé humaine, en particulier celle des générations futures, celle de vos enfants peut-être… C'est également un moyen d'améliorer vos propres conditions thérapeutiques. Vous ne vous positionnez pas simplement en tant que sujet recevant un traitement, mais en tant que partenaire de la recherche.

Que devez-vous savoir avant de vous engager dans un essai clinique ?

Tout d'abord, que les essais cliniques sont parfaitement légaux, et que leur mise en place répond à des conditions spécifiques définies par la loi Huriet, du 20 décembre 1988, destinées à vous protéger.
Vous devez savoir que :

Cet engagement vous autorise néanmoins à vous retirer de l'étude à tout moment si vous le souhaitez, sans que quiconque ne puisse s'opposer à votre décision ;

Références

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